De term 'stamceltherapie' wordt vaak gebruikt voor verschillende vormen van behandeling in multiple sclerose en het diermodel hiervan, experimentele autoimmune encephalomyelitis (EAE), wat soms tot verwarring leidt. De meeste studies bij de mens betreffen echter de transplantatie van hematopoietische stamcellen (HSC) na een intensieve immunosuppressie.

Het doel van deze behandeling is het 'beschadigde' of 'defecte' immuunsysteem te vervangen door 'naïeve' of 'gezonde' immuuncellen.

Hematopoietische stamcellen worden meestal door een procedure die cytaferese wordt genoemd, uit het bloed van de patiënt verzameld. Omdat deze HSC weinig talrijk zijn in het perifeer bloed, moeten ze naar de bloedstroom gemobiliseerd worden. Dit gebeurt door de injectie van groeifactoren. Daarna wordt chemotherapie toegediend. Hiermee beoogt men de autoreactieve cellen, waarvan men denkt dat ze verantwoordelijk zijn voor de ziekte, te vernietigen en dit zowel perifeer als in het centraal zenuwstelsel.
De HSC worden dan opnieuw ingespoten aan een dosis van >2x10 exp6 cellen. Meestal worden hierbij ook antithymocytenglobulines gevoegd om het risico te verminderen op injectie van autoreactieve T-cellen.

De meeste studies die tot nu toe in de literatuur beschreven zijn, zijn fase I en II studies. Deze zijn vooral gericht op de evaluatie van de haalbaarheid en van de toxiciteit van een dergelijke behandeling. De methodologische verschillen tussen deze studies, het klein aantal patiënten in elke groep en de duur van de opvolging, bemoeilijken de evaluatie van de resultaten.

Nochtans kunnen toch enkele algemene conclusies worden getrokken. De mortaliteit varieert van 0 tot 8.5%. De meest frequente verwikkeling op korte termijn is het risico op een infectie, die de ziekte soms op onomkeerbare wijze kan doen verergeren (7%). Blijvende amenorree (uitblijven van de menstruatie) komt voor bij 30% van de vrouwen die na de leeftijd van 37 jaar een transplantatie ondergingen. Ook werden enkele gevallen gemeld van patiënten bij wie een andere autoimmuunziekte, bijvoorbeeld een thyroïditis of een uveïtis, ontstaan is na stamceltransplantatie.

De beperkte beschikbare resultaten zijn eerder bemoedigend (>70% progressievrije overleving na 3 jaar) indien men rekening houdt met het feit dat het meestal patiënten betreft die van bij het begin van de ziekte een snelle progressie van hun klachten hadden. Deze resultaten bevestigen echter ook dat transplantatie van hematopoietische stamcellen geen genezende behandeling is. De beste resultaten lijken behaald te worden bij patiënten met relapsing-remitting of secundair progressieve MS, die jonger zijn dan 50 jaar, nog in staat zijn 100 m te stappen met of zonder unilaterale steun, maar wiens ziekte het voorbije jaar snel geëvolueerd is ondanks de standaardbehandelingen, en bij wie cerebrale beeldvorming contrastcapterende letsels toont.

Momenteel is een fase III studie lopende om het effect van hematopoietische stamceltransplantatie te vergelijken met dat van mitoxantrone. Recenter werd een immunomodulerende rol van mesenchymale stamcellen van het beenmerg in het licht gesteld in een diermodel voor MS (EAE). Of deze mesenchymale stamcellen de myelineschade kunnen herstellen, wordt nu ook in dieren bestudeerd.

Dr. P. Seeldrayers
Vertaling : Prof. Dr. B. Dubois (oktober 2006)